AEMPS разрешило Фазу I испытаний AP-2
Испанское агентство по лекарственным средствам и медицинским изделиям AEMPS (госрегулятор лекарств) выдало разрешение на клиническое испытание Фазы I препарата AP-2. Препарат рассматривают как потенциальное средство для лечения бокового амиотрофического склероза. Его открыли в Центре биологических исследований Маргариты Салас CIB-CSIC, а клиническое развитие координирует spin-off Molefy Pharma.
Испытания в Мадриде и переход к пациентам с БАС
В апреле исследователи начнут вводить AP-2 70 здоровым добровольцам для оценки безопасности и фармакокинетики. Испытания пройдут в подразделении клинических исследований Университетской больницы Ла Принсеса в Мадриде. После завершения Фазы I команда планирует Фазу Ib с участием пациентов с БАС, а следующую стадию с пациентами запланировали на январь 2027 года.
EMA присвоило AP-2 статус орфанного препарата
В октябре 2025 года Европейское агентство по лекарственным средствам EMA (европейский регулятор) присвоило AP-2 статус орфанного препарата. Такой статус применяют к средствам для лечения редких заболеваний или состояний с низкой коммерческой рентабельностью. Решение подтвердило терапевтический потенциал разработки и ускорило её клиническое продвижение.
Механизм действия AP-2 и данные доклинических исследований
AP-2 нацелен на восстановление функции белка TDP-43, нарушения которого приводят к гибели мотонейронов и прогрессированию БАС. Более чем у 97 % пациентов с БАС TDP-43 выходит из ядра клетки, модифицируется и образует токсичные агрегаты в цитоплазме. Препарат в форме капсул блокирует киназу CK1, участвующую в фосфорилировании TDP-43, и в доклинических моделях возвращал белок в ядро и восстанавливал его функцию; аналогичные результаты получили в трансгенных животных.
БАС вызывает прогрессивную гибель мотонейронов и приводит к утрате движения, речи, глотания и дыхания. Ожидаемая продолжительность жизни после диагностики составляет пять–шесть лет, а в Испании с этим диагнозом живут от 4 000 до 4 500 человек, при ежегодных 900–1 000 новых случаев. Для спорадической формы БАС, на которую приходится около 90 % случаев, в Европе одобрен только рилузол, который облегчает симптомы и продлевает жизнь на три–шесть месяцев.
Оригинал: источник
